今天,科學家和研究人員正在致力于將數百萬人類基因片段轉而用于新藥物靶的的發現。基因芯片、組合化學、高速計算機和人類基因組正在重塑制藥業的未來,為它迎接下一個轉換浪潮作準備。1976年Genentech公司的誕生被許多人認為是生物技術時代的開始。從早期的蛋白質藥物如重組胰島素、人生長激素、凝血因子、促紅細胞生成素等的問世到現在,已有76個生物技術藥物獲準,并有超過360個在開發管道中。
2001年繪出了人基因組圖,從而開始了制藥業和生物技術業之間為鑒別蛋白質和確定它們的相互作用以尋找病因的潛在線索而競爭。隨著基因組學和蛋白質組學領域的進步,可能發現出更多供新藥物開發的靶的。目前,醫藥研究人員已發現了約500個供干預的靶的。預期,生物技術浪潮會使靶的的數目增加到多至1萬個。人類基因組圖的潛能終有一天能被顯現。制藥業已在利用有關基因和蛋白質的知識開發藥物。開發中的生物技術藥物將靶向癌、艾滋病、關節炎、狼瘡、糖尿病、鐮狀細胞性貧血、囊性纖維變性、心臟病、結核病、肝炎、多發性硬化癥、卒中、帕金森病、阿爾茨海默癥和氣喘。開發中的新治療藥將包括干擾素、反義藥物、基因治療藥、白介素和重組可溶性受體。
2001年制藥和生物技術公司在R&D方面的投資超過了300億美元,有超過1000個藥物在開發管道的不同階段。要精確地預測未來相當困難,但科學家預測一些未來發展將包括艾滋病抑制藥物、減慢阿爾茨海默癥進程的藥物、“雞尾酒”用于癌癥,以切斷腫瘤的血液供應、愈合慢性難治性創傷、促進心臟生長新血管的藥物,以減少搭橋手術和使因腦病或脊柱損傷而受損的神經再生的治療。
全球制藥業的未來增長可能取決于幾個關鍵因素和社會所起的作用。這些因素包括:①對生物醫學的支持。這意味著足夠的投資和鼓勵,以將新知識轉變為安全和有效的藥物;⒓強有力的知識產權保護。這對可持續性新藥開發極為重要,現時開發一個新藥平均需要15年和5億美元的成本。如果缺乏充分的專利保護,研究型制藥業可能會慢慢死亡,而對威脅生命的疾病將難以對付;③嚴格、有效和透明的藥品法規管理。它對發展一個健康的人群、更好的醫藥和更強大的制藥業起關鍵作用;④以市場為基礎的醫療保健提供。即推進競爭、創新和在成本-效益的基礎上提供最高質量的病人服務;⑤充分認識藥品的價值。為保證病人的生活質量,通常需要其它侵犯性和昂貴的治療,狹義地考慮藥品成本而不顧及其價值將給創新帶來負面影響。
得到生物技術的幫助,全球制藥業在未來肯定能解決癌癥、艾滋病和其它威脅生命疾病的防治。除了社會和政府,兼并和收購亦將在確定制藥業的未來中起關鍵作用。未來,制藥與生物技術業的戰略聯合將帶來經濟規模的R&D和產品推銷。制藥業未來的座右銘將是“適應或死亡”。